transplant celule stem autism romania

Interviu cu dr. Felician Stăncioiu: Rezultate încurajatoare ale tratamentului cu celule stem la copiii cu autism

Cord Blood Center – prima si cea mai mare bancă de celule stem din România a eliberat patru din cele 150 de unități de celule stem hematopoietice din sângele de cordon ombilical recoltat la naștere pentru administrarea în cadrul primului studiu clinic despre eficiența tratamentului cu celule stem în cazul copiilor cu tulburări de dezvoltare din spectrul autist.

Medicul si cercetătorul român Felician Stăncioiu dezvoltă în România tratamente noi validate de studii clinice și ca Investigator Principal efectuează un studiu clinic despre eficiența tratamentului cu celule stem în cazul copiilor cu tulburări de dezvoltare din spectrul autist. În urma tratamentului s-au înregistrat progrese la unii copii, fapt care aduce speranțe în plus familiilor care se confruntă cu această patologie și se luptă pentru creșterea calității vieții și integrarea socială a copiilor.

Cord Blood Center – prima si cea mai mare bancă de celule stem din România a eliberat 4 unități de celule stem hematopoietice din sângele de cordon ombilical recoltat la naștere pentru administrarea în cadrul acestui studiu.

Dr. Stăncioiu are o experiență bogată în studii clinice și terapii cu celule stem, acumulată atât în țară cât și în Statele Unite, unde celulele stem sunt folosite în terapii care vizează un spectru larg de afecțiuni.

Dr. Felician Stanciou Celule stem Autism Romania
Dr. Felician Stăncioiu

Despre studiul făcut în România și rezultatele obținute, domnul doctor a avut amabilitatea să răspundă la câteva întrebări.

Conform Organizației Mondiale a Sănătății, la nivel mondial 1 din 160 de copii suferă de autism. La scară largă, care sunt cele mai răspândite și eficiente terapii pentru ameliorarea sau ținerea sub control a acestei boli?

În primul rând, țin să precizez ca domeniul meu principal de activitate este cercetarea medicală și, deși am lucrat cu celule stem încă din 1995 sub îndrumarea profesorului Niculae Ciobanu la Stem Cell Sciences în New York, tulburările de dezvoltare din spectrul autist (TSA) sunt o direcție de cercetare relativ nouă pentru mine, astfel ca nu îmi arog aura de specialist in domeniu.
Îmi sunt însă disponibile dovezile provenite din studii clinice și datele din literatura medicală. Pornind de la aceste premise pot spune că, pentru copiii cu TSA au fost utilizate numeroase tipuri de tratamente, între care oxitocină administrată intranazal, eficace în cazul copiilor cu defect de receptor de oxitocină, dar care reprezintă o minoritate din cazurile de TSA. Terapia cea mai răspândită și care probabil a adus îmbunătățiri la cei mai mulți copii (nu însă și procentual) este terapia comportamentală ABA. Între cele două se situează și terapiile cu celule stem precum și alte terapii, cum ar fi modificarea microbiotei intestinale – terapia cu pre- și probiotice.

Care ar fi cele mai mari provocări cărora trebuie să le facă față un bolnav de autism? Dar familia și rudele acestuia?

Copilul cu autism are, într-o măsură mai mare sau mai mică, o limitare persistentă în atenție și memorare, iar acestea sunt elementele de bază absolut necesare învățării. Suplimentar, stimulii externi nu pot fi procesați corespunzător, conexiunile între obiecte, noțiuni și procese se fac suboptimal sau sunt complet împiedicate.
Este o “hărmălaie” funcțională în care doar foarte greu se pot obține ordonarea și specificitatea necesare achiziționării, reproducerii si comunicării. Puținele resurse funcționale utilizate “în regim de avarie” sunt suplimentar limitate și de faptul că procesele corticale (superioare) nu controlează normal procesele primare legate de emotivitate, frică, recompensă etc.
Este un efort de Sisif. Se poate spune că, fiecare copil cu autism este un Sisif modern, iar familia și rudele sunt confruntate cu provocări pe măsură. Sincer, nu încetez sa fiu uimit de dragostea, răbdarea și dedicarea pe care o văd în familiile cu astfel de provocări. Pentru mine este cea mai directă confirmare a faptului că suferința poate înnobila un caracter.

Pe lângă abordările terapeutice din aria psihologiei, terapia cu celule stem hematopoietice devine una care pare să aibă un potențial încurajator. Cât este de eficientă în tratarea autismului?

Tratamentul cu celule stem al TSA este relativ nou, debutând practic in ultimul deceniu. A început cu observațiile profesoarei Geraldine Dawson de la Duke University publicate in 2017, care a remarcat că acei copii tratați cu celule stem pentru patologii oncologice (transplant cu celule stem după ablație medulară consecutivă chimioterapiei) și care aveau suplimentar TSA, au făcut progrese semnificative în urma acestui tratament.
În studiul din 2017, mai mult de jumătate (aproximativ 60%) din copiii cu TSA tratați cu celule stem din cordon ombilical au avut îmbunătățiri, iar acest lucru a adus noi speranțe într-un domeniu terapeutic în care progresele au fost limitate. Se fac în continuare studii pentru stabilirea eficacității acestui tratament, însă, în linii mari, se poate spune că aproximativ jumătate dintre copiii care primesc acest tratament vor avea îmbunătățiri în câteva săptămâni de la administrare1.
Una dintre direcțiile studiului nostru este de a identifica markeri cu ajutorul cărora se poate face o selecție a copiilor cu potențial ridicat de a face progrese în urma tratamentului cu celule stem.

trial clinica celule stem

Poate substitui terapia cu celule stem, tratamentele din sfera psihologiei?

Într-un singur cuvânt: nu. Dimpotrivă, cele două tratamente se completează foarte bine unul pe celălalt. Se poate spune că celulele stem asigură partea structurală iar terapia comportamentală, partea funcțională. Ambele contribuie la formarea conexiunilor noi necesare memorizării și învățării.
Apelând la o analogie: când se construiește o casă avem nevoie atât de materiale cât și de asamblarea lor pentru a avea o clădire rezistentă și funcțională. Similar, tratamentul cu celule stem aduce materialele necesare, iar terapia comportamentală le asamblează într-un construct funcțional.

Recent, ați aplicat terapii cu celule stem hematopoietice la patru pacienți, copii bolnavi de autism. Se poate vorbi de rezultate imediate, sesizabile și care ar fi perspectivele pe termen lung?

La doi dintre cei patru copii au fost modificări sesizabile încă din prima săptămână după administrarea celulelor, pe partea de atenție și interacțiune. Verbalizarea prin imitație a apărut la unul dintre cei doi copii în săptămâna a doua. La al treilea copil s-au constatat noutăți în inițiativă, somn, cooperare. Bazat pe o îmbunătățire a acestor funcții, pe termen lung se face achiziția de noțiuni și de abilități noi.
Pe termen lung, trebuie să spunem în primul rând că, celulele stem s-au folosit în siguranță încă din anii 90 pentru patologii mult mai severe (cu potențial de reacții adverse și complicații mult mai mare) și astfel pot fi administrate în siguranță la copii cu un raport pozitiv beneficiu/risc terapeutic în vederea obținerii independentei funcționale a viitorului adult.

Cum se derulează o astfel de terapie și pe ce interval de timp se poate extinde?

Studiul nostru clinic in cadrul căruia se administrează tratamentul cu celule stem are o durată de minim 3 luni și maxim 6 luni pentru fiecare copil. Are două etape independente. Înainte și după fiecare etapă se fac analize de sânge (in total 3 seturi de analize de sânge) și se completează chestionare care evaluează în mod standardizat gradul tulburărilor de dezvoltare.
La copiii sub 5 ani și la cei la care exista suspiciune clinică, recomandăm testul de screening metabolic extins din urină iar, în măsura în care este posibil este recomandată și imagistica – RMN.
Administrarea de celule stem se face în mod curent la un spital privat din București, sub supravegherea directă a Dr. Radu Dumitrescu -ATI și Dr. Raluca Bogdan – Pediatrie care, împreună cu Dr. Lorena Ulea – Hematologie – și Dr. Ruxandra Caisan – Alergologie (Laboratorul HLA de la Institutul de Hematologie), sunt Investigatori clinici în acest studiu. În ianuarie și martie 2019, atunci când au fost tratați cu celule stem primii copii cu TSA, la un alt centru medical  privat, echipa era formată din Dr. Marius Floroiu – ATI, Ioana Scintei și Mihaela Poenar.

În opinia dumneavoastră, rezultatele concrete obținute cu cei 4 pacienți, pot fi argumente puternice în favoarea recoltării de celule stem din cordonul ombilical la naștere?

Se poate aduce ca argument pentru recoltarea sângelui de cordon ombilical (SCO) faptul că incidența globală a autismului este de circa 1% din nașteri. Mai concret, în Romania este estimat anual un număr de circa 3000 de copii nou diagnosticați cu TSA.
Celulele stem pot fi însă folosite cu succes și in alte afecțiuni (oncologie, neurologie) iar lista lor creste; decizia de a recolta celule stem la naștere depinde însă de mai mulți factori și aparține exclusiv părinților. Cred însă că cel mai puternic argument pentru recoltarea SCO îl reprezintă actuala pandemie, în urma căreia utilizarea celulelor stem consider că va crește substanțial.

recoltare celule stem nastere

În ce alte afecțiuni pot fi folosite abordări terapeutice bazate pe celule stem hematopoietice?

Celulele stem hematopoietice sunt folosite in primul rând pentru tratamentul afecțiunilor oncologice, atât în tumori solide metastazate dar mai ales in cele “difuze” (de sânge) unde sunt administrate cu rezultate bune de peste 30 ani, alte boli hematologice (talasemie, mielofibroză); iar celulele stem mezenchimale au fost utilizate cu rezultate încurajatoare în afecțiuni neurologice (tetrapareză spastică, boala neuron motor, spondilită, accidente vasculare cerebrale etc), oftalmologie (retinopatie pigmentară, degenerescenta maculară), limfedem, status neurovegetativ/minimă constiență.
Recent au fost utilizate cu succes pentru tratamentul bolnavilor cu noul coronavirus. Fără îndoială că lista afecțiunilor tratate cu celule stem va crește pe măsură ce informațiile aduse de studiile clinice vor contribui la progrese în tratament, iar din acest punct de vedere suntem bucuroși că putem avea o contribuție directă.

În ceea ce privește recoltarea de celule stem, există riscuri care ar putea descuraja părinții să opteze pentru o astfel de procedură la nașterea copilului?

Riscurile recoltării de celule stem pentru mamă și copil la naștere sunt practic neglijabile, iar principalul impediment este fie cel financiar, fie logistic. În mod practic, sângele de cordon ombilical și țesutul de cordon ombilical (gelatina Wharton) se prelevează prin procedură separată, independentă, după ce copilul “a venit pe lume” (externalizare uterină fie prin cezariana sau natural). În lipsa acestei recoltări (adică in circa 95% din cazuri) aceste țesuturi se aruncă, pur și simplu.

Revenind la cele patru cazuri pe care le-ați tratat, au apărut efecte adverse în urma procedurilor terapeutice?

Din fericire nu au fost reacții adverse importante în aceste cazuri. Rezultatele obținute până acum sunt comparabile cu cele din alte studii, unde principalul efect advers este agitația (circa 1/3 din copii), astfel ca acei copii care au avut anterior episoade de agitație au tendința să le facă din nou după tratament, însă sunt manifestări temporare si răspund la administrarea de calmante/sedative naturale (extracte cu passiflora, valeriana) sau de sinteză (medicamente sedative).
În același registru, este de menționat că unul dintre copii, care primea risperidonă de 3 ori/zi înainte de tratament (în paralel a făcut ginecomastie), acum necesită acest medicament doar ocazional, de 3-4 ori/lună.

În ce măsură poate să răspundă sistemul medical din România în cazul în care această procedură ar deveni normă în tratarea cazurilor de autism?

Cred că sistemul nostru medical, în special cel privat, este bine poziționat pentru a administra acest tratament în cursul unei spitalizări de zi (6 ore), la fel ca în SUA, în condițiile în care riscurile asociate acestui tratament sunt relativ mici, iar centrele private au o interacțiune mai bună cu pacientul și birocrație mai redusă. 
Este nevoie însă de mai multe date înainte de a aduce aceste tratamente din sfera cercetării medicale în aria practicilor clinice curente.

celule stem tratamente boli

În aceeași notă, în cazul în care, în scurt timp, recoltarea de celule stem ar deveni normă, după ce criterii ar trebui aleasă o bancă potrivită pentru păstrarea celulelor?

Un criteriu important este perioada de timp între naștere (recoltarea propriu-zisă a SCO) și prelucrarea în vederea criogenării, iar din punctul acesta de vedere stocarea într-o bancă din România este un avantaj, la care se adaugă ulterior facilitarea transportului SCO criogenat de la banca unde e stocat la spitalul unde se face tratamentul cu celule stem (un aspect subliniat de restricțiile de trafic aduse de pandemie și de necesarul obținerii de autorizație de import).
Respectarea unor standarde de calitate (de tip GLP din SUA) este de asemenea importantă. Procentul de contaminare bacteriană a colecțiilor SCO și testele de laborator efectuate la recoltare (înaintea criogenării) pot fi argumente suplimentare.

Exceptând autismul, în ce alte tratamente pot fi folosite celulele stem? Sunt posibile tratamente și la adulți?

Tratamentele cu celule stem sunt în mod curent efectuate mai frecvent la adulți decât la copii, ținând cont că principala lor utilizare este în oncologie.
În afară de patologiile enumerate mai sus – oncologie, hematologie, neurologie, oftalmologie, cred că pandemia COVID-19 va crește substanțial utilizarea celulelor stem. Deja sunt studii clinice care arată că celulele stem sunt utile pentru tratamentul formelor medii/severe de COVID-19.
În plus, circa o treime din bolnavii vindecați de COVID-19 au sechele, în special pulmonare (natura fibrotică, post-inflamatorie) care, cu siguranță, pot fi ameliorate de administrarea de celule stem. În acest scop, (tratamentul adulților) plănuim colaborarea cu noi centre medicale private și sperăm să se materializeze în decursul acestui an.

Despre Dr. Felician Stăncioiu

Medic și cercetător român care dezvoltă în țară tratamente noi validate de studii clinice. Absolvent Universitatea Carol Davila in 1993, stagiatura la Spitalul Caritas – Bucuresti 1994, specializare sub îndrumarea profesorului Nicolae Ciobanu la Stem Cell Sciences – New York, între 1995-1997, și medicină internă în Brooklyn, New York (1997-’98), cercetător studii clinice la Georgetown University în Washington DC (1999-2001), Sage Memorial Hospital (2003-2006), Ozone Laboratories (2007-08), și Fundatia Bio-Forum, unde își derulează activitatea profesională în prezent.

Motivația pentru efectuarea studiului clinic al tratamentului cu celule stem la copii cu TSA a venit în 2018 din partea părinților confruntați cu problemele de sănătate ale copiilor, lipsa unor tratamente eficace și cu bariere de cost și logistice care i-au împiedicat să facă acest tratament în străinătate.

Cord Blood Center oferă servicii de recoltare și stocare a diferitelor tipuri de celule stem din sângele de cordon ombilical, țesutul de cordon ombilical, sângele din placentă și țesutul placentar. În România, în cei peste 15 ani de activitate, 85.000 de părinți au ales să stocheze această resursă valoroasă de sănătate.

Cord Blood Center România este parte a Cord Blood Center Grup, una dintre cele mai mari bănci de celule stem din Europa, oferind servicii și în Germania, Elveția, Austria, Cehia, Slovacia, Italia și Ungaria. Până la finalul anului 2020, 150 de unități de celule stem hematopoietice din sângele de cordon ombilical recoltat la naștere și stocat în condiții de criogenie la Cord Blood Center au fost eliberate și utilizate ca tratament pentru diferite boli, în unele dintre cele mai mari centre din lume. Vârsta pacienților care au beneficiat de aceste celule este între o lună de zile și 80 de ani.

6 Comments
  1. Răspunde
    Venera

    Buna ziua. Nepoatei mele i-au fost recoltate celule stem la nastere deci le avem.Fetita are microdelezione del cromosoma otto 8p23. 1 ceea ce da intarziere mintala si cardiopatia. Ea acum face pentru intarzierea mintala terapia Aba care se face la copiii autistici. Credeti ca poate fi aiutata cu celule stem.?Multumesc din suflet.

    • Răspunde
      Adrian Bot

      Buna ziua, doamna Venera! Va rugam sa discutati aceste aspecte cu medicul curant, caci doar doctorul specialist stabileste oportunitatea sau potentialul terapeutic al utilizarii acestor celule recoltate la nastere. Va multumim, ganduri bune!

  2. Răspunde
    Firsov Mihaela

    Buna ziua! Am un baiat cu autism de 8 ani. Care sunt conditiile de a beneficia de acesta terapie cu celule stem in cadrul acestui studiu?

  3. Răspunde
    Mirela

    Buna ziua unde in Romania s-au efectuat transplanturile pentru copii cu AUTISM. pe site ul dvs scrie ca toate s-au facut in Romania. Ma intereseaza unde anume.Noi avem recoltat din 2009

Lasă un răspuns

Adresa ta de email nu va fi publicată. Câmpurile obligatorii sunt marcate cu *