Utilizări terapeutice ale sângelui ombilical

Utilizarea unităților de sânge din cordonul ombilical recoltat la naștere a cunoscut o semnificativă extindere a indicațiilor de administrare terapeutică și a numărului de transplanturi realizate. Astfel, până la finalul anului 2020, pe plan mondial au fost efectuate peste 1.500.000 de transplanturi cu celule stem hematopoietice[1].

Indicațiile standard de efectuare a unui transplant de celule stem hematoformatoare, cuprind zeci de afecțiuni grave, din categoria “cancerelor de sânge”, a insuficiențelor măduvei osoase,  boli ereditare ale hematiilor, deficite imune înnăscute, boli metabolice ereditare, sau unele forme de tumori solide maligne[2].

Sângele ombilical poate fi utilizat pentru tratarea unor boli precum:

1. Boli maligne ale sângelui

    • Leucemii
      • Leucemie limfoblastică acută
      • Leucemie mieloblastică acută
    • Limfoame
      • Limfomul Hodgkin’s
      • anumite limfoame non-Hodgkin’s, cum ar fi limfomul Burkitt’s sau limfomul folicular
    • Mieloame – mielom multiplu
    • Sindroame mielodisplazice

2. Boli de sânge dobândite (non-maligne)

  • Anemia aplastică

3. Tulburări congenitale ale sângelui (non-maligne)

  • Talasemie
  • Anemie cu celule falciforme
  • Anemie Fanconi
  • Anemie Blackfan-Diamond

4. Tulburări imune dobândite

  • Scleroză multiplă
  • Sindrom Wiskott-Aldrich

5. Tulburări imune congenitale

  • Sindrom leucocitar leneș

6. Boli oncologice – tumori solide maligne

  • Sarcomul Ewing
  • Neuroblastomul
  • Rabdomiosarcomul
  • Timom
  • Tumora Wilms(nefroblastom)

7. Tulburări metabolice

  • Osteopetroză
  • Boala Tay-Sachs
  • Boala Gaucher
  • Adrenoleucodistrofia X-linkată

8. Sindromul iradierii acute

 

Leucemie
  • Leucemie limfoblastică acută (ALL)
  • Leucemie mielogenă acută (LMA)
  • Leucemie bifenotipică acută
  • Leucemie nediferențiată acută
  • Leucemie limfocitară cronică (LLC)
  • Leucemie mielogenă cronică (LMC)
  • Leucemie mielogenă cronică juvenilă (JCML)
  • Leucemie mielomonocitară juvenilă (LMMM)
  • Sindroame mielodisplazice
  • Anemie refractară
  • Anemie refractară cu sideroblaste inelate (anemie sideroblastică)

  • Anemie refractară cu exces de blaști
  • Anemie refractară cu exces de blaști în transformare

  • Leucemie mielomonocitară cronică (CMML)
  • Limfom
  • Limfomul Hodgkin
  • Limfomul Burkitt
  • Limfom cu celule T
  • Limfom limfoplasmacytic
  • Limfom difuz cu celule B mari
  • Limfom folicular
  • Limfom cu celule de manta
  • Limfom cutanat cu celule T
  • Limfom plasmastastic
  • Limfom anaplastic cu celule mari
  • Macroglobulinemia Waldenstrom
  • Anemie
  • Anemie aplastică
  • Anemia Fanconi
  • Anemie diseritropoietică congenitală
  • Hemoglobinurie nocturnă paroxistică (PNH)
  • Boala celulelor falciforme
  • Beta talasemie majoră (alias anemia Cooley)
  • Anemia Blackfan-Diamond
  • Aplazie de celule roșii pure
  • Anomalii ale trombocitelor
  • Amegacariocitoză/Trombocitopenie congenitală
  • Trombastenia Glanzmann
  • Tulburări ale celulelor plasmatice
  • Mielom multiplu
  • Leucemie cu celule plasmatice
  • Amiloidoză primară
  • Sindromul POEMS
  • Tulburări ale sistemului imunitar moștenite
  • SCID cu deficit de adenozin deaminază (ADA-SCID)

  • SCID care este legat de X ​
  • SCID cu absența celulelor T & B ​
  • SCID cu absența celulelor T, celulelor B normale

  • Sindromul Omenn ​
  • Neutropenie congenitală severă (sindromul Kostmann)

  • Mielokathexis​
  • Ataxia-Telangiectasia ​
  • Sindromul limfocitelor goale ​
  • Imunodeficiență variabilă comună ​
  • Sindromul DiGeorge ​
  • Limfohistiocitoza hemofagocitară ​
  • Deficiență de adeziune leucocitară ​
  • Tulburare limfoproliferativă legată de X (sensibilitate la virusul Epstein-Barr)

  • Sindromul Wiskott-Aldrich ​
  • Sindromul IPEX​
  • Disgeneză reticulară ​
  • Tulburări ale sistemului imunitar dobândite
  • Scleroză sistemică
  • Scleroză multiplă
  • Artrită reumatoidă
  • Lupus eritematos sistemic
  • Polimiozită – dermatomiozită
  • Boli moștenite care afectează măduva osoasă
  • Sindromul Pearson
  • Sindromul Shwachman-Diamond
  • Mastocitoză sistemică
  • Tulburări hemofagocitare
  • Mielofibroză acută
  • Metaplazie mieloidă agnogenă (mielofibroză)
  • Policitemia Vera
  • Trombocitemie esențială
  • Tulburări ale sistemului fagocitar
  • Sindromul Chediak-Higashi
  • Boala granulomatoasă cronică
  • Tulburări metabolice
  • Sindromul Hurler (MPS-IH)
  • Sindromul Scheie (MPS-IS)
  • Sindromul Hunter (MPS-II)
  • Sindromul Sanfilippo (MPS-III)
  • Sindromul Morquio (MPS-IV)
  • Sindromul Maroteaux-Lamy (MPS-VI)
  • Sindrom Sly (MPS-VII) (deficit de beta-glucuronidază)

  • Mucolipidoză II (boala celulelor I)
  • Adrenoleucodistrofie (ALD)
  • Boala Krabbe (Leucodistrofia celulelor globoide)
  • Leucodistrofia metacromatică
  • Boala Pelizaeus-Merzbacher
  • Boala Niemann-Pick
  • Boala Gaucher
  • Boala Tay-Sachs
  • Boala Sandhoff
  • Boala Wolman
  • Sindromul Lesch-Nyhan
  • Osteopetroză
  • Porfiria eritropoietică (boala Gunther)
  • Tumori solide
  • Neuroblastom
  • Medulloblastom
  • Retinoblastom
  • Tumora cu celule germinale
  • Sarcomul Ewing
  • Sarcom de țesut moale
  • Tumora Wilm
  • Osteosarcom
  • Boli cauzate de radiații

    Surse: https://parentsguidecordblood.org/en/diseases#standard, https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/26256941/, https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/22002489/, https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC5771710/.

    Noi perspective de utilizare a sângelui ombilical se conturează din ce în ce mai clar datorită studiilor clinice aflate în diferite stadii[3]. Pacienți având boli cu o incidență mare în populație și posibilități terapeutice actuale limitate ar putea beneficia de rezultatele încurajatoare ale studiilor din ce în ce mai numeroase care se află in derulare în acest domeniu.

    Astfel afecțiuni neurologice (paralizia cerebrală infantilă, accidentul vascular cerebral, traumatisme ale măduvei spinării, boala Alzheimer, tulburări din spectrul autist), afecțiuni cardiovasculare (infarct miocardic, valvulopatii congenitale, arteriopatii) sau bolile autoimune (scleroză multiplă, forme grave de colagenoze, diabet zaharat de tip I la debut) ar putea fi vindecate în viitor prin administrarea sângelui ombilical recoltat la naștere și stocat în condiții de criogenie.

    Sângele ombilical poate fi utilizat în transplanturi autologe sau alogenice înrudite sau neînrudite, conform indicației terapeutice stabilite de medicul transplantolog, în funcție de particularitățile fiecărui caz în parte (tipul de boala, evoluția pacientului, unitatea de sânge ombilical disponibilă etc).

    Transplantul autolog înseamnă utilizarea propriului sânge ombilical. În acest caz, unitatea de sânge ombilical obținută prin procesarea sângelui recoltat la naștere, poate fi folosită oricând pe durata vieții având avantajul de a conține celule stem hematopoietice tinere, care se “reîntorc“ în organismul din care au provenit.

    Transplantul alogenic înrudit presupune utilizarea unei unități de sânge ombilical provenite de la un donator din familie, compatibil imunologic cu copilul la a cărui naștere s-a efectuat recoltarea. În familie, fratii avand aceeasi părinți au șanse de 25% pentru compatibilitate “perfectă”(compatibilitate de 100 %) și de 50% pentru o compatibilitate parțială.  Părinții au doar o compatibilitate parțială cu copiii lor.

    Compatibilitatea imunologică între donator și primitor este foarte importantă, aceasta făcând parte din principalii factori care condiționează grefarea și posibilele complicații imunologice precoce și tardive posttransplant.

    Tipul de transplant de celule stem și sursa de celule stem potrivită sunt stabilite pentru fiecare pacient în parte de medicul transplantolog sau de echipa medicală care îl tratează.

    Surse informații:

    • N. S. Majhail et al., Biol. Blood Marrow Transplant. 21, 1863–1869 (2015).
    • A. Polomeni, E. Moreno, F. Schulz-Kindermann, The EBMT Handbook (Springer International Publishing, Cham, 2019).
    • S. Bruni, L. Loschi, C. Incerti, O. Gabrielli, G. V. Coppa, Acta Myol.  myopathies cardiomyopathies  Off. J. Mediterr. Soc. Myol. 26, 87–92 (2007).
    • V. Nair, D. N. Karan, C. S. Makhani, Med. journal, Armed Forces India. 73, 388–393 (2017).
    • J. A. Snowden et al., Bone Marrow Transplant. 47, 770–90 (2012).

    Ești interesată să afli mai multe detalii? Contactează-ne la numărul de telefon 0364 710 206 în zilele lucrătoare între orele: 9.00-17.30. Înregistrează-te online aici.